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유전자 치료 기술 심화 (2) 유전자를 고칠 것인가, 세포 자체를 바꿀 것인가지난 글에서는 헌팅턴병 사례를 통해 유전자 치료에 대해 살펴봤습니다. 이 기술은 “세포 내부의 고장 난 설계도”를 직접 수정해, 단백질 생성을 막거나 새로운 유전자를 주입해 기능을 회복시키는 접근이었죠. 이번 글에서는 세포 자체의 운명을 바꾸는 방식,즉 세포 리프로그래밍(Cellular Reprogramming)을 다루려 합니다. 리프로그래밍은 iPSCs 같은 줄기세포 상태를 거칠 수도 있고,어느 한 세포가 곧바로 다른 세포로 전환되기도 하는데요. 하나는 시험관 속(in vitro), 즉 실험실에서 환자 맞춤형 세포를 준비하는 방식이고,다른 하나는 환자의 몸속(in vivo)에서 직접 세포 운명..

유전자 치료 기술 심화 (1) 헌팅턴병 치료 성공이 던진 질문지난 글에서 세계 최초로 헌팅턴병의 진행을 억제하는 데 성공한 유전자 치료에 대해 살펴보았습니다.단 한 번의 수술로 뇌 속 뉴런에 새로운 유전자를 심고,유독한 단백질의 생성을 억제함으로써 3년간 병의 진행을 75% 늦춘 성과였죠. 이번글에서는, “도대체 유전자 치료란 무엇이며, 어떤 기술들이 이와 같은 결과를 가능하게 했을까?”에 대해서,유전자 치료 기술의 기본 원리와 발전 과정을 다루어 보고자 합니다.목차1. 유전자 치료의 기본 원리2. 주요 기술 방법들3. 어떻게 몸속에 전달될까? – 벡터 이야기4. 성공 사례와 도전 과제줄기세포 연구와의 연결고리1. 유전자 치료의 기본 원리유전자 치료는 한마디로 말해 ‘세포 안의 설계도에 직접 개입해 병의..

유전자 치료가 열어 준 새로운 길 목차헌팅턴병, 왜 난치병이었나?1. 이번 치료 시험의 핵심: AMT-130은 무슨 일을 했나?2. 임상 결과: 3년 뒤 진행 억제 75%의 의미3. 무엇이 달라질까: 치료법의 영향한계와 앞으로의 과제헌팅턴병, 왜 난치병이었나?얼마 전, 헌팅턴병 환자에게서 세계 최초로 병의 진행을 늦추는 데 성공한 치료법이 BBC 기사에 보고 되었습니다. 지금까지는 꿈같은 이야기였던 일이 실제로 가능해진 순간이었습니다. Huntington's disease successfully treated for first timeOne of the most devastating diseases finally has a treatment that can slow its progression and..